Nous souhaitons attirer votre attention sur un symposium exceptionnel (en anglais), sur le thème Novel therapies for monogenic diseases, que nous organisons au Collège de France, le 16 avril (9h30-18h) et 17 avril (9h-13h), avec des conférenciers de très grande qualité, et en accès libre, comme d’usage au Collège de France (voir affiche jointe). Il est donc d’intérêt pour des jeunes chercheurs, étudiants en thèse, chefs de clinique ou internes.
Les thèmes abordés incluent : mécanismes et perspectives d’applications thérapeutiques du « genome editing » par CrispR-Cas9, thérapie génique par lentivirus et AAV, des études précliniques aux essais cliniques, nouvelles thérapeutiques pharmacologiques et essais cliniques pour la mucoviscidose, l’amyotrophie spinale, le syndrome X fragile, l’achondroplasie etc..., table ronde sur le problème du coût des thérapeutiques innovantes pour les maladies génétiques.
Afin de permettre une meilleure interaction entre les conférenciers invités, les participants au colloque et les jeunes chercheurs, ces derniers pourront présenter des posters sur les thèmes du congrès (thérapie génique, pharmacologique ou autre, des preuves de concept précliniques aux essais cliniques) (le 16 avril). Trois communications orales (15’) seront également sélectionnées sur la base des résumés envoyés. Les résumés pour les propositions de communication (poster/communication orale) devront être envoyés à Alain Fischer alain.fischer@nck.aphp.fr et Jean-Louis Mandel jlmandel@igbmc.fr avant le 20 mars 2015
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